À l’occasion de l’autorisation d’accès précoce du traitement Yorvipath par la Haute Autorité de Santé fin septembre 2024, faisons un tour d’horizon des traitements et leur état d’avancement pour l’hypoparathyroïdie.
YORVIPATH (palopegteriparatide)
FORSTEO (hormone parathyroïdienne)
Laboratoire : Lilly
Statut : Utilisation hors AMM (AMM pour l’ostéoporose)
Description : Constitué de PTH de synthèse (fraction 1-34)
Fonctionnement : A chaque injection, une quantité définie de PTH est libérée dans le corps.
Mode d’administration : Une injection à plusieurs injections par jour ou pompe
Informations complémentaires : https://www.vidal.fr/medicaments/gammes/forsteo-23567.html
NATPARA (hormone parathyroïdienne)
Laboratoire : Takeda Pharmaceuticals
Statut : Arrêt (fin 2024)
Description : NATPARA était le premier traitement de substitution de la PTH (totale 1-84), mais il a été retiré du marché en raison de problèmes de production. Son arrêt définitif est prévu pour la fin 2024.
Fonctionnement : Ce traitement remplaçait la PTH manquante, permettant une régulation du calcium et du phosphore chez les patients.
Mode d’administration : Injection
Informations complémentaires : https://www.natpara.com/
Eneboparatide (AZP-3601)
Laboratoire : Astra Zenaca
Statut : Essai clinique Phase 3 (étude Calypso)
Description : Ce peptide cible le récepteur de la PTH et aide à stabiliser le calcium sanguin tout en préservant la densité osseuse.
Fonctionnement : L’eneboparatide aide à améliorer l’absorption rénale du calcium, réduisant voire supprimant les besoins en suppléments vitaminiques et calciques.
Mode d’administration : Injection
Informations complémentaires : https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2024/astrazeneca-to-acquire-amolyt.html
Encaleret
Laboratoire : Calcilytix Therapeutics (BridgeBio)
Statut : Essai clinique Phase 3 (étude Calibrate)
Description : Encaleret est étudié pour le traitement des patients atteints d’hypoparathyroïdie autosomique dominante de type 1 (ADH1), en ciblant la régulation des niveaux de calcium et de phosphore.
Fonctionnement : Cet inhibiteur des récepteurs du calcium aide à stabiliser les niveaux de calcium sans nécessiter de supplémentation.
Informations complémentaires : https://bridgebio.com/what-is-adh1/
MBX 2109
Laboratoire : MBX Biosciences
Statut : Essai clinique Phase 2 (étude Avail)
Description : Ce traitement hebdomadaire pourrait remplacer les injections quotidiennes de PTH. Il vise à maintenir des niveaux normaux de calcium sans nécessiter de suppléments de calcium ou de vitamine D.
Fonctionnement : MBX 2109 est un substitut à longue durée d’action de la PTH, simplifiant la gestion de la maladie tout en offrant des résultats plus stables.
Mode d’administration : Une injection par semaine
Informations complémentaires : https://mbxbio.com/our-pipeline/
Les recherches et avancées dans le traitement de l’hypoparathyroïdie offrent un espoir grandissant pour les patients. L’objectif commun de ces nouveaux traitements est de réduire la dépendance aux suppléments et d’améliorer la qualité de vie des patients en stabilisant les niveaux de calcium et en réduisant les complications à long terme.
