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Qu’est-ce qu’une autorisation d’accès précoce d’un médicament par la HAS ?

L’autorisation d’accès précoce (AAP) délivrée par la Haute Autorité de Santé (HAS) en France est un dispositif essentiel pour permettre aux patients d’accéder à des médicaments innovants avant leur mise sur le marché. Ce processus est particulièrement important dans les situations où il n’existe pas de traitement disponible et/ou où la maladie est grave et requiert une intervention rapide.

Définition de l'accès précoce

L’accès précoce permet aux patients de recevoir un traitement innovant avant que celui-ci ne soit officiellement commercialisé en France. Ce cadre est réservé à des médicaments qui n’ont pas encore reçu d’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne ou française, mais qui montrent des résultats prometteurs dans les essais cliniques, particulièrement pour des maladies graves ou rares.

Les critères d'éligibilité

Pour qu’un médicament bénéficie de cette autorisation, plusieurs critères doivent être respectés :
– Le médicament doit répondre à un besoin médical non couvert, c’est-à-dire qu’il n’existe pas d’alternative thérapeutique satisfaisante.
– Il doit être destiné à traiter une maladie grave ou rare, ou à prévenir un risque sanitaire majeur.
– Les données scientifiques disponibles doivent indiquer que le médicament est efficace et sûr dans le traitement de la pathologie concernée.
– L’autorisation peut être donnée lorsque le médicament est en cours d’évaluation ou d’obtention de son autorisation de mise sur le marché (AMM).

Fonctionnement de l'autorisation d'accès précoce

Une fois qu’une entreprise pharmaceutique dépose une demande d’AAP pour un médicament, la HAS, en collaboration avec l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), évalue les données cliniques disponibles. Si la demande est approuvée, le médicament peut être prescrit pour une durée limitée, en général pour un an renouvelable. Cela permet aux patients d’en bénéficier avant la finalisation des procédures de mise sur le marché.

Les avantages pour les patients

L’AAP offre un accès rapide à des traitements potentiellement vitaux, en particulier pour les maladies graves comme les cancers ou les maladies rares pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées. Elle représente un espoir important pour les patients qui n’ont pas de solution thérapeutique immédiate.
 
C’est dans ce contexte que le YORVIPATH a reçu cette autorisation en septembre 2024 avant sa mise sur le marché définitive. Ce médicament a été autorisé en raison de son efficacité à stabiliser les niveaux de calcium chez les patients atteints d’hypoparathyroïdie.

Conclusion

L’autorisation d’accès précoce est un outil important pour offrir plus rapidement des traitements innovants aux patients dans l’attente de leur commercialisation. 

Sources :

– Haute Autorité de Santé (HAS)
– Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM)

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